Roivant Sciences Ltd.

Farmaceutická firma Roivant oznámila pozitivní výsledky klinické studie fáze 2 s lékem mosliciguat. Lék je určen pacientům s plicní hypertenzí spojenou s intersticiální plicní nemocí (PH-ILD). Jde o závažné onemocnění plic, na které dosud existuje jen málo účinné léčby. Podle firmy jím trpí až 200 000 lidí v USA a Evropě.

Studie PHocus splnila hlavní cíl. Ve 16. týdnu snížila oproti placebu odpor v plicních cévách (ukazatel závažnosti plicní hypertenze) o 56,3 %. Podle firmy jde o nejvyšší zaznamenané snížení v jakékoli kontrolované studii plicní hypertenze. Pacienti také při testu chůze ušli o 35 metrů více než skupina s placebem. Hladina biomarkeru srdečního vypětí NT-proBNP jim klesla o 53,2 %. Do 24. týdne se výsledky dále zlepšovaly. Lék byl dobře snášen a kašel se u něj objevoval dokonce méně často než u placeba.

Roivant zároveň potvrdil, že už nabírá pacienty do klíčové studie fáze 3 s názvem PHrontier. Chce do ní zapojit zhruba 375 lidí po celém světě. Jde o poslední krok před případnou žádostí o schválení léku.

Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil přípravek LISRAYA (brepocitinib) firmy Roivant. Je určený k léčbě dospělých s dermatomyozitidou. Jde o vzácné autoimunitní onemocnění, které způsobuje svalovou slabost a bolestivé kožní projevy. LISRAYA je první cílenou terapií schválenou pro tuto nemoc. Dosud se léčila hlavně steroidy. Lék se podává jednou denně v tabletě a v USA je dostupný s okamžitou platností.

Schválení se opírá o klinickou studii fáze 3 s názvem VALOR. Šlo o vůbec největší studii dermatomyozitidy, jaká kdy proběhla. Výrazného zlepšení stavu dosáhlo 55 % léčených pacientů, kteří zároveň omezili nebo vysadili steroidy. U placeba to bylo 30 %. Mezi pacienty, kteří na začátku užívali vyšší dávky steroidů, jich léčbu steroidy zcela ukončilo 45 %. U placeba to bylo 29 %.

Roivant svolal na zítřek, 28. srpna, hovor pro investory. Vedení firmy na něm schválení a další kroky představí. Firma zároveň vyvíjí brepocitinib i pro další autoimunitní onemocnění – neinfekční zánět oční cévnatky, kožní sarkoidózu a onemocnění vlasové pokožky lichen planopilaris.

Firma Priovant Therapeutics, kterou vlastní Roivant Sciences (ROIV), zveřejnila nové výsledky studie fáze 3 s názvem VALOR. Vyšly v odborném časopise JAMA Dermatology. Studie se týká kožních projevů dermatomyozitidy. Jde o vzácné autoimunitní onemocnění, které poškozuje svaly i kůži. Hlavní výsledky firma zveřejnila už dříve v časopise New England Journal of Medicine. Nová data se zaměřují konkrétně na stav kůže pacientů.

Testovaný lék brepocitinib v dávce 30 mg tlumí nadměrnou aktivitu imunitního systému. Proti placebu přinesl výrazně lepší výsledky. Po 52 týdnech mělo 45,7 % pacientů na brepocitinibu kůži hodnocenou jako „čistou“ nebo „téměř čistou“. Ve skupině s placebem to bylo 21,8 %. Svědění se výrazně zmírnilo už po čtyřech týdnech, a to u 54 % léčených pacientů proti 9,5 % s placebem. Po 52 týdnech byl rozdíl 74 % proti 33,3 %.

Léčba zároveň umožnila snížit dávky kortikosteroidů. To jsou léky tlumící zánět, které mají při dlouhodobém užívání vedlejší účinky. Dávku na 2,5 mg denně nebo méně snížilo 61,7 % pacientů na brepocitinibu proti 34,4 % s placebem. Steroidy úplně přestalo užívat 41,7 % proti 23,4 % s placebem. Brepocitinib se vyvíjí i pro další autoimunitní nemoci. Mimo dermatomyozitidu zatím nebyl schválen k prodeji.

Biofarmaceutická firma Roivant Sciences (ROIV) čeká podle generálního ředitele Matta Glinea „rušnější" druhou polovinu roku 2026 než pololetí předchozí. Klíčovou událostí má být schválení a spuštění prodeje léku brepocitinib na zánětlivé kožní onemocnění dermatomyozitidu. Mělo by k tomu dojít do konce září 2026. Lék prochází u amerického úřadu FDA prioritním schvalovacím řízením.

Firma ve druhé polovině roku čeká i výsledky dalších studií brepocitinibu — mimo jiné u zánětu oční cévnatky (noninfekční uveitida) a u plicní hypertenze spojené s plicní fibrózou. Souběžně běží třetí, rozhodující fáze testů léku pro dvě další diagnózy: kožní sarkoidózu a lichen planopilaris (zánětlivé onemocnění vlasové pokožky). Studie kožní sarkoidózy zahrnuje 140 pacientů a výsledky se čekají v roce 2028.

Roivant na konci čtvrtletí držela téměř 4 miliardy USD v hotovosti. A to ještě před přijetím zhruba 772 milionů USD z narovnání sporu se společností Moderna. Firma v uplynulém čtvrtletí odkoupila vlastní akcie za zhruba 200 milionů USD a ve zpětných odkupech chce pokračovat i dál.

Firma Roivant Sciences plánuje v příštích letech uvést na trh tři nové léky. Vlajkovým z nich je přípravek brepocitinib. Wall Street proto očekává výrazný růst tržeb firmy.

Podle autora je ale akcie i přes agresivní odhady tržeb pro rok 2031 už teď draho oceněná. Do té doby se navíc může řada věcí pokazit — to je riziko, které musí investoři zvážit.

Roivant Sciences zveřejnil výsledky za fiskální rok a oznámil sérii pozitivních klinických dat spolu s klíčovou finanční dohodou – firma se dohodla s Modernou na globálním vyrovnání všech patentových sporů za 2,25 miliardy dolarů. Hotovostní pozice Roivantu dosahuje 4,3 miliardy dolarů.

Z vyrovnání s Modernou obdrží Genevant Sciences a Arbutus nejprve 950 milionů dolarů v červenci 2026, zbývajících 1,3 miliardy dolarů je podmíněných.

Na klinické frontě kandidát IMVT-1402 vykázal v 16. týdnu otevřené fáze studie u těžko léčitelné revmatoidní artritidy odpověď ACR20 72,7 %, ACR50 54,5 % a ACR70 35,8 %. Výsledek je pozoruhodný vzhledem k tomu, že 86,7 % zapsaných pacientů dříve selhalo na dvou nebo více pokročilých terapiích a průměrná doba od diagnózy činila 12,8 let. Studie zapsala celkem 170 pacientů, z nichž 165 bylo vyhodnotitelných.

Brepocitinib získal označení Breakthrough Therapy Designation pro kožní sarkoidózu. Komerční spuštění přípravku v dermatomyozitidě firma plánuje do konce září 2026. Topline data z fáze 3 v neinfekční uveitidě a ze studie kožního lupus erythematosus se očekávají ve druhé polovině roku 2026.

Studie mosliciguatu (PHocus) v plicní hypertenzi asociované s intersticiální plicní nemocí dokončila zápis 135 subjektů.