Tato prémiová funkce je dostupná pouze pro členství Ultra. Pokud si ji chcete vyzkoušet, vyhledejte akcii "Apple"
Kapitalizace
2,0 mld.
Obrat
2,0 mld.
Zisk
-137 mil.
Aktiva
3,2 mld.
ROE
-9 %
ROA
-4 %
PE
-6,2
PS
1,0
Cena 1R
10-120
⌀ Cena
26.58
Dividenda
0,00 %
Dluh
848 mil.
Nejnovější články
Před 20 dny
Sarepta představila nová laboratorní data o léku SRP-1003 na myotonickou dystrofii
Sarepta Therapeutics představila nová předklinická data (z laboratoře, ne z testů na lidech) o léku SRP-1003. Učinila tak na výroční konferenci Oligonucleotide Therapeutics Society.
SRP-1003 je lék ve vývoji proti myotonické dystrofii 1. typu (DM1), dědičnému svalovému onemocnění. Je založený na malé interferující RNA (siRNA), tedy krátkých úsecích RNA, které umí utlumit činnost konkrétního genu.
Data ukazují, že SRP-1003 dokáže přímo snižovat množství škodlivé RNA z genu DMPK. Působí v buněčném jádře, kde nemoc vzniká.
Sarepta zveřejnila nová data o genové terapii ELEVIDYS u starších pacientů s Duchennovou dystrofií
Sarepta Therapeutics zveřejnila nová data o genové terapii ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec). Představila je na kongresu Světové společnosti pro nervosvalová onemocnění (World Muscle Society). Data se týkají starších pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií, kteří ještě chodí. Jde o vzácné dědičné onemocnění, které postupně oslabuje svaly.
Podle firmy data potvrzují bezpečnost léčby. Ukazují také klinicky významný přínos pro pohyb pacientů léčených ve věku 8 až 12 let. Právě v tomto věku se pohyblivost těchto pacientů obvykle výrazně zhoršuje.
Sarepta: poptávka po genové terapii ELEVIDYS se stabilizuje, klíčová data přijdou ve druhé polovině roku
Generální ředitel biotechnologické firmy Sarepta Michael Severino řekl na konferenci Morgan Stanley Global Healthcare Conference, že se poptávka po genové terapii ELEVIDYS stabilizuje. Terapie léčí Duchenneovu svalovou dystrofii a loni ji zasáhly bezpečnostní problémy. Ve druhé polovině roku 2026 bude podle Severina poptávka mírně nižší než v první polovině. První pololetí totiž těžilo z fronty pacientů, kteří čekali už z roku 2025. Dlouhodobý výhled firma zatím nezveřejňuje.
Sarepta zároveň testuje lék sirolimus. Ten by měl o polovinu snížit riziko akutního poškození jater po podání ELEVIDYS u pacientů, kteří už nechodí (studie ENDEAVOR, kohorta 8). Nábor pacientů má skončit letos. Dvanáctitýdenní data firma očekává v prvním čtvrtletí 2027. Poté je chce probrat s americkým lékovým úřadem FDA. Cílem je znovu umožnit podávání léku i této skupině pacientů.
Do druhé poloviny roku 2026 firma očekává první výsledky z rozšířených dávkovacích studií u dalších dvou nemocí: FSHD (facioskapulohumerální svalová dystrofie) a DM1 (myotonická dystrofie 1. typu). V dřívější, menší fázi studie na FSHD firma pozorovala u pacientů více než 90% korekci genetického markeru DUX4. To je výrazně víc než 40 až 50 %, které u stejného genetického panelu uvádějí konkurenční programy firem Avidity a Fulcrum.
Sarepta snížila výhled tržeb, dál klesá kvůli slabšímu prodeji ELEVIDYS
Firma Sarepta Therapeutics oznámila za druhé čtvrtletí tržby 401 milionů dolarů. Meziročně jde o pokles o 34 %. Na vině je nižší prodej genové terapie ELEVIDYS. Přesto firma vykázala provozní zisk 13 milionů dolarů, po úpravě o jednorázové položky 86 milionů dolarů. Hotovost a investice zvýšila zhruba o 197 milionů na 945 milionů dolarů. Výhled tržeb z prodeje léků pro rok 2026 zúžila na 1,2 až 1,3 miliardy dolarů, dříve počítala s rozmezím 1,2 až 1,4 miliardy. Šlo o první výsledkovou konferenci nového generálního ředitele Michaela Severina.
Z celkových tržeb 329 milionů dolarů za léky připadlo 98 milionů na ELEVIDYS. Dalších 231 milionů vynesla takzvaná PMO skupina léků. Jde o starší léky na Duchennovu svalovou dystrofii, které fungují na jiném principu než ELEVIDYS. Dalších 73 milionů dolarů firma vydělala na spolupráci s Roche, hlavně na smluvní výrobě. Vedení čeká, že tržby z ELEVIDYS ve třetím čtvrtletí dál klesnou. PMO skupina zůstává stabilní. Přes 90 % pacientů bere léky pravidelně a firma jimi dosud léčila přes 1 800 lidí po celém světě.
Americký lékový úřad FDA přijal k posouzení žádosti o převedení léků AMONDYS 45 a VYONDYS 53 ze zrychleného na standardní schválení. Rozhodnutí má padnout do 28. února 2027. Firma také v druhé polovině letoška čeká první data ze studií dvou nových léků na vzácné svalové nemoci – SRP-1001 (na nemoc FSHD) a SRP-1003 (na nemoc DM1).
Sarepta Therapeutics má nového generálního ředitele: Michaela Severina
Sarepta Therapeutics (Nasdaq: SRPT) patří mezi přední firmy v genetické léčbě vzácných nemocí. Novým generálním ředitelem jmenovala Michaela Severina. Do funkce nastoupí 28. července 2026 a stane se i členem představenstva.
Severino dříve vedl firmu Tessera Therapeutics. Nahradí dosavadního šéfa Douga Ingrama, který odchází do důchodu. Ingram bude firmě radit až do konce roku 2026, aby předání vedení proběhlo hladce.
Sarepta Therapeutics oznámí výsledky za druhé čtvrtletí 5. srpna
Sarepta Therapeutics (Nasdaq: SRPT) se zaměřuje na genetickou léčbu vzácných onemocnění. Výsledky hospodaření za druhé čtvrtletí 2026 zveřejní ve středu 5. srpna po uzavření burzy Nasdaq. Konferenční hovor pro investory začne v 16:30 newyorského času.
FDA přijala žádosti o schválení dvou léků Sarepty pro Duchennovu dystrofii
Sarepta Therapeutics posunula své léky pro vzácné onemocnění blíže k plnému schválení – FDA přijala doplňující žádosti pro AMONDYS 45 (casimersen) a VYONDYS 53 (golodirsen), oba určené k léčbě Duchennovy svalové dystrofie. Regulátor stanovil cílové datum rozhodnutí na 28. února 2027.
U Sarepty se trh pře hlavně o to, zda je ELEVIDYS začátek velké genové franšízy, nebo produkt s omezenějším komerčním dopadem a vyšším regulatorním rizikem. Firma stojí na léčbě Duchennovy svalové dystrofie: starší exon-skipping portfolio EXONDYS 51, AMONDYS 45 a VYONDYS 53 jí dává zavedený byznys, zatímco ELEVIDYS má být růstový motor a důkaz, že Sarepta umí přenést genetickou medicínu z výzkumu do skutečných tržeb. Poslední výsledky ukazují stabilizaci po slabším období, ale mix je potřeba číst opatrně, protože Q1 výrazně pomohly collaboration revenues, které nejsou stejně čitelné jako prodeje léků. Investičně je to proto spíš obratový příběh než čistý růst: pokud se ELEVIDYS znovu rozjede, PMO portfolio podrží základ a siRNA programy přidají další kapitolu, dnešní ocenění může působit nízko. Trh firmu oceňuje zhruba na 0,8násobku tržeb za posledních 12 měsíců a forward P/E kolem 5,6x, zatímco P/E za posledních 12 měsíců je kolem 46x. Ten rozdíl říká hodně: investoři nevěří minulosti, ale čekají, jestli se z jednorázovějšího zlepšení stane opakovatelná ziskovost.
Aktuální dění
kvě 2026
Sarepta zveřejnila výsledky za Q1 2026, ve kterých se vrátila k provozní ziskovosti a uvedla, že komerční portfolio se začíná stabilizovat. Management zároveň dál prezentoval ELEVIDYS jako produkt, který by se měl vrátit k růstu.
bře 2026
Firma představila první klinická data ze siRNA programů SRP-1001 pro FSHD1 a SRP-1003 pro DM1. Výsledky ukázaly rané biomarkerové signály a snášenlivost bez dávku omezujících bezpečnostních signálů.
bře 2026
Sarepta dokončila podání sNDA pro AMONDYS 45 a VYONDYS 53 s cílem převést zrychlené schválení na plné schválení. Pro starší PMO portfolio je to důležité kvůli regulatorní jistotě.
led 2026
Společnost oznámila pozitivní tříletá data ze studie EMBARK u ELEVIDYS u chodících pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií. Dlouhodobá data jsou pro přijetí genové terapie zásadní, protože trh sleduje hlavně trvanlivost účinku.
Bulls say
• Sarepta má v Duchennově svalové dystrofii vzácnou kombinaci vědecké specializace, vztahů s lékaři a komerční infrastruktury. To je u ultrarare onemocnění důležité, protože trh se nevyhrává masovou reklamou, ale důvěrou center, rodin a plátců.
• PMO portfolio není tak atraktivní jako genová terapie, ale vytváří základ, který firmě dává čas financovat další vývoj. U biotechnologie této velikosti je rozdíl mezi čistě vývojovou firmou a firmou s reálnými produkty zásadní.
• Pipeline se postupně rozšiřuje mimo Duchenne, zejména přes siRNA, tedy malé interferující RNA zaměřené na tlumení konkrétních genů. Pokud se platforma potvrdí klinicky, Sarepta by nebyla závislá jen na jednom komerčním příběhu.
Zamčeno pro vyšší členství
Bears say
• ELEVIDYS zůstává klíčovou proměnnou celé teze. Jakýkoli bezpečnostní, regulatorní nebo úhradový problém by měl nepoměrně velký dopad, protože právě tento produkt nese velkou část očekávání investorů.
• Tržby z partnerství mohou krátkodobě vylepšit výkaz zisku a ztráty, ale nejsou stejným důkazem síly byznysu jako opakované prodeje léků. Investor proto musí rozlišovat mezi účetním zlepšením a zdravým komerčním trendem.
• Sarepta působí v oblasti, kde klinická data často nejsou jednoznačná a regulatorní standard se může posouvat. I po schválení léku může zůstat tlak na dlouhodobé důkazy účinnosti a bezpečnosti.
Zamčeno pro vyšší členství
Profil akcie
Společnost Sarepta Therapeutics, Inc., biofarmaceutická společnost v komerčním stádiu, se zaměřuje na objevování a vývoj léčebných metod, genových terapií a dalších genetických léčebných metod pro léčbu vzácných onemocnění, zaměřených na RNA. Nabízí injekci EXONDYS 51 k léčbě svalové dystrofie duchenne (duchenne) u pacientů s potvrzenou mutací genu dystrophinu, u které je možné exon 51 vynechat; a VYONDYS 53 k léčbě duchennu u pacientů s potvrzenou mutací genu dystrophinu, u které...
Společnost Sarepta Therapeutics, Inc., biofarmaceutická společnost v komerčním stádiu, se zaměřuje na objevování a vývoj léčebných metod, genových terapií a dalších genetických léčebných metod pro léčbu vzácných onemocnění, zaměřených na RNA. Nabízí injekci EXONDYS 51 k léčbě svalové dystrofie duchenne (duchenne) u pacientů s potvrzenou mutací genu dystrophinu, u které je možné exon 51 vynechat; a VYONDYS 53 k léčbě duchennu u pacientů s potvrzenou mutací genu dystrophinu, u které je možné exon 53 vynechat. Společnost také vyvíjí AMONDYS 45, produktový kandidát, který využívá fosforodiamidát morfolino oligomer chemistry a exon-skipping technologie k přeskočení exonu 45 dystropfinového genu; SRP-5051, peptidově konjugovaný PMO, který váže exon 51 dystropfinu pre mRNA; SRP-9001, program genové terapie DMD pro mikrodystrophin; a SRP-9003, svalovou dystrophlinovou dystezii končetin program genové terapie rofů. Má dohody o spolupráci s F. Hoffman-La Roche Ltd; Celostátní dětskou nemocnicí; Lysogene; Duke University; Genethon; a StrideBio. Společnost byla založena v roce 1980 a sídlí v Cambridge ve státě Massachusetts.
Profil společnosti Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT)
Sektor
Healthcare
Odvětví
Biotechnology
CEO
Douglas S. Ingram
Zaměstnanci
1 372
Burza
NASDAQ
ISIN
US8036071004
Nejnovější zprávy o Sarepta Therapeutics, Inc.
Sarepta představila nová laboratorní data o léku SRP-1003 na myotonickou dystrofii
Sarepta Therapeutics představila nová předklinická data (z laboratoře, ne z testů na lidech) o léku SRP-1003. Učinila tak na výroční konferenci Oligonucleotide Therapeutics Society.
SRP-1003 je lék ve vývoji proti myotonické dystrofii 1. typu (DM1), dědičnému svalovému onemocnění. Je založený na malé interferující RNA (siRNA), tedy krátkých úsecích RNA, které umí utlumit činnost konkrétního genu.
Data ukazují, že SRP-1003 dokáže přímo snižovat množství škodlivé RNA z genu DMPK. Působí v buněčném jádře, kde nemoc vzniká.
Sarepta zveřejnila nová data o genové terapii ELEVIDYS u starších pacientů s Duchennovou dystrofií
Sarepta Therapeutics zveřejnila nová data o genové terapii ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec). Představila je na kongresu Světové společnosti pro nervosvalová onemocnění (World Muscle Society). Data se týkají starších pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií, kteří ještě chodí. Jde o vzácné dědičné onemocnění, které postupně oslabuje svaly.
Podle firmy data potvrzují bezpečnost léčby. Ukazují také klinicky významný přínos pro pohyb pacientů léčených ve věku 8 až 12 let. Právě v tomto věku se pohyblivost těchto pacientů obvykle výrazně zhoršuje.
Sarepta: poptávka po genové terapii ELEVIDYS se stabilizuje, klíčová data přijdou ve druhé polovině roku
Generální ředitel biotechnologické firmy Sarepta Michael Severino řekl na konferenci Morgan Stanley Global Healthcare Conference, že se poptávka po genové terapii ELEVIDYS stabilizuje. Terapie léčí Duchenneovu svalovou dystrofii a loni ji zasáhly bezpečnostní problémy. Ve druhé polovině roku 2026 bude podle Severina poptávka mírně nižší než v první polovině. První pololetí totiž těžilo z fronty pacientů, kteří čekali už z roku 2025. Dlouhodobý výhled firma zatím nezveřejňuje.
Sarepta zároveň testuje lék sirolimus. Ten by měl o polovinu snížit riziko akutního poškození jater po podání ELEVIDYS u pacientů, kteří už nechodí (studie ENDEAVOR, kohorta 8). Nábor pacientů má skončit letos. Dvanáctitýdenní data firma očekává v prvním čtvrtletí 2027. Poté je chce probrat s americkým lékovým úřadem FDA. Cílem je znovu umožnit podávání léku i této skupině pacientů.
Do druhé poloviny roku 2026 firma očekává první výsledky z rozšířených dávkovacích studií u dalších dvou nemocí: FSHD (facioskapulohumerální svalová dystrofie) a DM1 (myotonická dystrofie 1. typu). V dřívější, menší fázi studie na FSHD firma pozorovala u pacientů více než 90% korekci genetického markeru DUX4. To je výrazně víc než 40 až 50 %, které u stejného genetického panelu uvádějí konkurenční programy firem Avidity a Fulcrum.
