Tenaya Therapeutics, Inc.

Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil firmě Tenaya Therapeutics status RMAT. Jde o zrychlený režim schvalování pro slibné genové a buněčné terapie u závažných nemocí. Tenaya ho získala pro svou experimentální genovou terapii TN-401.

TN-401 léčí vzácnou genetickou srdeční chorobu ARVC. Tu způsobuje mutace genu PKP2 a vede k nebezpečným poruchám srdečního rytmu.

Status firma získala na základě předběžných dat z klinické studie RIDGE-1 fáze 1b/2. Ta ukázala, že u léčených pacientů klesl počet nebezpečných srdečních arytmií. TN-401 už dříve získala od FDA statusy pro léčbu vzácných onemocnění a pro zrychlené řízení. Od evropské lékové agentury EMA pak status PRIME.

Firma očekává, že ve čtvrtém čtvrtletí 2026 zveřejní další data ze studie. Přinese také informace o jednáních s regulátory o rozhodující klinické studii.

Firma Tenaya Therapeutics (TNYA) vyvíjí genové terapie a léky na srdeční onemocnění. Na investorské konferenci oznámila, že ve čtvrtém čtvrtletí zveřejní nová klinická data a aktualizace k regulačnímu postupu. Půjde o dva programy genové terapie – TN-201 a TN-401. Firma zároveň představí plán druhé fáze studie léku TN-301.

TN-201 je terapie pro hypertrofickou kardiomyopatii spojenou s genem MYBPC3. Jde o ztluštění srdečního svalu, které brání srdci účinně pumpovat krev. V USA touto nemocí trpí asi 120 000 lidí. Dosavadní data ukázala výrazné snížení hmoty levé srdeční komory a zlepšení příznaků u většiny pacientů. Firma teď testuje vyšší dávku. Zároveň jedná s úřady v USA i Evropě o dalším postupu vývoje, včetně léčby u dětí.

Druhý program TN-401 cílí na arytmogenní kardiomyopatii pravé komory (ARVC) spojenou s genem PKP2. V USA jí trpí zhruba 70 000 až 75 000 lidí. Podle dosavadních dat léčba snížila počet předčasných stahů srdeční komory o 60 až 67 %. Jde o nepravidelné údery srdce, které mohou vést k závažným komplikacím. Účinek vydržel až 52 týdnů a léčba měla dobrý bezpečnostní profil.

Firma se vrací i k vývoji léku TN-301, což je inhibitor enzymu HDAC6. Ten dříve odsunula stranou kvůli soustředění na genové terapie. První fáze studie na 72 pacientech potvrdila bezpečnost a snášenlivost látky. Tenaya měla ke konci druhého čtvrtletí 78 milionů dolarů v hotovosti. To by mělo stačit na provoz firmy do třetího čtvrtletí příštího roku. V částce ale nejsou náklady na případné klíčové studie ani na druhou fázi testování.

Tenaya Therapeutics (TNYA) jmenovala Erica Hyllengrena novým finančním ředitelem s účinností od 13. července 2026. Hyllengren přichází s více než dvaceti lety zkušeností v biotechnologickém financování.

Hyllengren naposledy působil jako finanční ředitel Zura Bio. Předtím zastával stejnou roli v Atara Biotherapeutics, kde zajistil přes 500 milionů dolarů veřejného financování. Patnáct let strávil v různých finančních a strategických pozicích v Amgen.

Nástup Hyllengrena provází odchod dosavadního šéfa financí Hiro Higy, který ve třetím čtvrtletí 2026 odchází do důchodu. Higa byl v Tenaya šest let, dovedl firmu přes IPO a pomohl vybudovat finanční infrastrukturu. Po odchodu zůstane jako konzultant.

Tenaya vyvíjí genové terapie pro srdeční onemocnění. V klinickém portfoliu má TN-201 pro hypertrofickou kardiomyopatii a TN-401 pro arytmogenní pravokomorovou kardiomyopatii. TN-301 je malá molekula inhibitoru HDAC6 s potenciálem v léčbě srdečního selhání a Duchennovy svalové dystrofie.

Tenaya Therapeutics zveřejnila pozitivní meziperiodické výsledky klinické studie fáze 1b/2 své genové terapie TN-401, určené pro pacienty s vzácnou srdeční chorobou PKP2-asociovanou arytmogenní pravokomorovou kardiomyopatií. Výsledky jsou důležité pro investory, protože potvrzují klinický účinek terapie a posouvají ji blíže k regulatornímu schválení.

Všech šest pacientů v prvních dvou kohortách dosáhlo průměrného snížení předčasných komorových kontrakcí o 64 procent. Kohorta 1 s nižší dávkou (3E13 vg/kg) zaznamenala pokles o 60 procent, kohorta 2 s vyšší dávkou (6E13 vg/kg) o 67 procent.

Terapie byla v obou dávkách dobře tolerována. Biopsie po léčbě prokázaly aktivitu TN-401 přímo v srdečních svalových buňkách. Pacienti byli sledováni po dobu 20 až 52 týdnů.

Výsledky jednotlivých pacientů jsou výrazné. Pacient 2 měl na začátku 78 neudržovaných komorových tachykardií za 24 hodin – v týdnu 52 klesl počet na nulu. Pacient 5 začínal na 43 epizodách za 24 hodin, v týdnu 20 jich měl pouze 4.

Evropská agentura pro léčiva (EMA) udělila terapii označení PRIME, které urychluje hodnocení léků pro závažná onemocnění. Dva další pacienti byli mezitím zařazeni do expanzní kohorty s vyšší dávkou.

Tenaya Therapeutics (NASDAQ: TNYA) oznámila, že na konferenci ASGCT v Bostonu 15. května 2026 prezentuje nová klinická data ze studie RIDGE-1, což je první přímý pohled na výsledky její genové terapie TN-401 u pacientů.

Studie fáze 1b/2 testuje TN-401 ve dvou dávkových skupinách – 3E13 vg/kg a 6E13 vg/kg – a data zahrnují bezpečnost, biopsie i účinnost. Terapie cílí na arytmogenní kardiomyopatii pravé komory (ARVC) způsobenou mutacemi genu PKP2, které jsou přítomny u přibližně 40 % všech pacientů s ARVC. V USA trpí touto formou onemocnění odhadem více než 70 000 lidí.

TN-401 využívá jako nosič adeno-asociovaný virus serotypu 9 (AAV9), který do buněk doručí funkční kopii genu PKP2. Na stejné konferenci Tenaya představí také data o TN-501, genové editační terapii pro dilatovanou kardiomyopatii spojenou s mutací PLN-R14del. Prezentace proběhne od 8:00 do 9:00 EDT a bude dostupná formou webcastu.