Entrada Therapeutics, Inc.

Entrada Therapeutics vyvíjí léčbu Duchenneovy svalové dystrofie, což je vzácná genetická nemoc oslabující svaly. K 30. červnu měla firma hotovost a investice ve výši 223 milionů USD, na konci roku 2025 to bylo 295,7 milionu USD. Podle odhadu firmy jí peníze vystačí do třetího čtvrtletí 2027.

Čistá ztráta za druhé čtvrtletí byla 42,8 milionu USD, mírně méně než 43,1 milionu USD před rokem. Náklady na výzkum a vývoj klesly na 35,4 milionu USD z 37,9 milionu USD.

Data z první části studie ELEVATE-44-201 firma očekává do konce roku 2026, z programu ELEVATE-45-201 pak v říjnu 2026. Partner Vertex má v druhé polovině roku 2026 zveřejnit výsledky látky VX-670 pro léčbu myotonické dystrofie.

Entrada Therapeutics ($TRDA) postoupila ve vývoji léčiva pro Duchennovu svalovou dystrofii: nezávislý výbor pro monitorování dat schválil přechod do druhé kohorty klinické studie se zdvojenou dávkou. Jde o klíčový milník, který signalizuje dobrou bezpečnostní toleranci léčiva.

Nezávislý výbor (DMC) posoudil data z první kohorty 8 účastníků a doporučil navýšení dávky z 5 mg/kg na 10 mg/kg. Účastníci první kohorty zároveň přešli do otevřené fáze studie.

Studie ELEVATE-45-201 je fáze 1/2 a testuje léčivo ENTR-601-45, které je určeno pacientům s mutací amenabilní k exon 45 skippingu. Podává se intravenózně jednou za 6 týdnů. Celkem jsou plánovány tři kohorty s až 24 ambulantními účastníky ve věku 4–20 let, přičemž maximální testovaná dávka ve třetí kohortě dosáhne 15 mg/kg. Studie probíhá ve Velké Británii a EU.

Data z první kohorty hodlá Entrada Therapeutics zveřejnit v polovině roku 2026. Výsledky z kohort 2 a 3 budou následovat později.

Právní kancelář Holzer & Holzer zahájila vyšetřování, zda Entrada Therapeutics neporušila federální zákony o cenných papírech – akcie firmy totiž po zveřejnění výsledků klinické studie výrazně oslabily. Studie ELEVATE-44-201 zaměřená na Duchennovu svalovou dystrofii vykázala v první kohortě zvýšení dystrofinu o pouhých 2,36 %, což zaostalo za očekáváními analytiků.

Výsledky firma oznámila 7. května 2026. Kancelář nyní vyzývá investory, kteří na poklesu akcií utrpěli ztrátu, aby kontaktovali právní zástupce.

Právní kancelář Johnson Fistel zahájila vyšetřování Entrada Therapeutics (TRDA) kvůli možnému porušení federálních zákonů o cenných papírech – akcie firmy prudce klesly poté, co klinická studie přinesla výrazně horší výsledky, než se čekalo. Léčivo ENTR-601-44 pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií dosáhlo zvýšení hladiny dystrofinu pouze 2,36 %, přičemž očekávaná hodnota byla 4,00 %.

Společnost zveřejnila výsledky první kohorty studie ELEVATE-44-201 dne 7. května 2026. Studie zároveň odhalila nižší než očekávanou plazmatickou expozici u pediatrických pacientů v porovnání se zdravými dospělými dobrovolníky – hodnoty Cmax i AUC byly v první kohortě nižší.

Johnson Fistel nyní zkoumá, zda vedení Entrada Therapeutics vědělo o těchto rizicích dříve a informovalo investory správně. Kancelář v roce 2024 vymohla pro své klienty přibližně 90,7 milionu dolarů.

Entrada Therapeutics oznámila pozitivní data z první kohorty klinické studie fáze I/II zaměřené na Duchennovu svalovou dystrofii (DMD), což je důležitý milník pro firmu vyvíjející terapii pro toto vzácné onemocnění. Studie prokázala čistý bezpečnostní profil bez závažných nežádoucích účinků a časné funkční zlepšení u ambulantních pacientů.

Studie s názvem ELEVATE-44-201 cílí na pacienty s DMD, kteří mají mutace vhodné pro přeskakování exonu 44. Počáteční výsledky ukazují dobrou snášenlivost léčby. Konkrétní číselná data zatím nebyla zveřejněna.