Vera Therapeutics, Inc.

Biotechnologická firma Vera Therapeutics oznámila finální výsledky klinické studie fáze 3 s názvem ORIGIN 3. Testovala v ní lék TRUTAKNA (atacicept) u dospělých s IgA nefropatií. Jde o autoimunitní onemocnění ledvin, které může vést až k jejich selhání. Studie zahrnula 428 pacientů a splnila všechny předem stanovené cíle.

Po 52 týdnech se u pacientů léčených TRUTAKNOU odhadovaná rychlost filtrace ledvin (eGFR, ukazatel funkce ledvin) prakticky nezměnila. U placeba přitom klesla o 5,7 jednotky. Rozdíl byl statisticky vysoce významný. Riziko zhoršení nemoci – tedy dialýzy, transplantace nebo úmrtí – bylo po dvou letech u léčených pacientů o 76 % nižší než u placeba. Takovou událost zaznamenalo 11 pacientů na TRUTAKNĚ oproti 38 na placebu. Z léčené skupiny navíc nikdo nepotřeboval dialýzu ani transplantaci ledviny a nikdo nezemřel.

Nežádoucí účinky byly u obou skupin srovnatelné. Infekci hlásilo 32 % pacientů na TRUTAKNĚ a 28 % na placebu. Firma chce na základě těchto dat ve čtvrtém čtvrtletí 2026 požádat americký úřad FDA o plné schválení léku. Ten má zatím jen podmíněné zrychlené schválení. Za deset týdnů od uvedení na trh přípravek získal přes 350 žádostí o zahájení léčby.

Firma Vera Therapeutics (VERA) dostala od amerického lékového úřadu FDA zrychlené schválení pro lék TRUTAKNA (atacicept-vymj). Zrychlené schválení se uděluje na základě slibných předběžných dat. Firma musí později doložit další důkazy. Lék je určen dospělým s primární IgA nefropatií. Jde o chronické onemocnění ledvin, při kterém je poškozuje vlastní imunitní systém. Určen je pacientům, u kterých hrozí zhoršování nemoci. TRUTAKNA je první a jediný lék, který blokuje bílkoviny BAFF a APRIL. Tyto bílkoviny aktivují imunitní buňky, které poškozují ledviny. Lék tak snižuje proteinurii – únik bílkovin do moči. Právě proteinurie je hlavní ukazatel poškození ledvin.

Schválení se opírá o data ze studie fáze 3 s názvem ORIGIN 3. V průběžné analýze po 36 týdnech u prvních 203 pacientů snížila TRUTAKNA proteinurii o 46 % oproti výchozímu stavu. Oproti placebu to bylo o 42 %, což je statisticky významný rozdíl. Pacientům také klesla hladina jedné ze sledovaných látek (galaktózou ochuzený IgA1) o 68 %. U 81 % pacientů, kteří měli krev v moči, tento příznak vymizel. Podle firmy byl lék dobře snášen. Nevyskytly se žádné závažné ani oportunní infekce. Oportunní infekce jsou takové, kterým zdravé tělo běžně odolá, ale u oslabené imunity jsou nebezpečné. Častější byly jen mírné infekce (32 % oproti 28 % u placeba) a reakce v místě vpichu (30 % oproti 5 %).

Vera zahajuje prodej s 82 obchodními zástupci, kteří jsou už vyškolení a působí v terénu. Lék se podává jednou týdně malou injekcí, kterou si pacient může sám píchnout doma. V lékárnách by měl být dostupný do tří až čtyř týdnů. Cena je stanovena na 32 700 dolarů za balení, což při ročním užívání vychází zhruba na 425 000 dolarů. V USA je s touto nemocí diagnostikováno asi 160 000 pacientů, přibližně 75 % z nich má komerční pojištění. Firma cílí na síť asi 6 000 nefrologů, tedy lékařů specializovaných na ledviny. Plné schválení léku závisí na potvrzujících datech o funkci ledvin, která má FDA dostat později letos.

Americký úřad FDA udělil firmě Vera Therapeutics zrychlené schválení léku TRUTAKNA (atacicept-vymj). Lék je určen dospělým s primární IgA nefropatií. Jde o chronickou nemoc ledvin, při které se v nich hromadí protilátky a poškozují je.

TRUTAKNA je první schválený lék, který zablokuje naráz dvě bílkoviny, BAFF a APRIL. Právě ty u této nemoci spouští poškození ledvin imunitním systémem. Pacienti si lék píchají sami doma injekčním perem, dávka je 150 mg jednou týdně.

Schválení se opírá o předběžnou analýzu klinické studie fáze 3 ORIGIN 3 u 203 pacientů. Lék snížil množství bílkoviny v moči (ukazatel poškození ledvin) o 46 % oproti výchozímu stavu. To bylo o 42 % více než u placeba a rozdíl byl statisticky významný (p<0,0001) po 36 týdnech léčby. Studie navíc zaznamenala 68% pokles hladiny látky Gd-IgA1, která s poškozením ledvin přímo souvisí.

Bezpečnostní data od 428 pacientů ukázala, že lék pacienti obecně dobře snášeli. Nejčastější potíže byly infekce (u 32 % pacientů oproti 28 % u placeba) a reakce v místě vpichu (30 % oproti 5 % u placeba). Žádné závažné infekce se přitom neobjevily.

Podle firmy touto nemocí v USA trpí zhruba 160 000 lidí. Schválení je zatím zrychlené a stojí na náhradním ukazateli, tedy na množství bílkoviny v moči. Zda lék opravdu zpomaluje dlouhodobý úbytek funkce ledvin, potvrdí až pokračující studie ORIGIN 3. Její další výsledky se očekávají ve 3. čtvrtletí 2026.

Akcie biotechnologické firmy Vera Therapeutics (VERA) za poslední měsíc vzrostly zhruba o 30 %. Firma čeká na rozhodnutí amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) o zrychleném schválení léku atacicept. Lék je určen na léčbu IgA nefropatie (IgAN). Jde o autoimunitní onemocnění ledvin, při kterém se v nich hromadí protilátky a poškozují jejich schopnost filtrovat krev. Rozhodnutí FDA má padnout 7. července.

Žádost o schválení firma podala na základě předběžné analýzy studie ORIGIN 3. Studie splnila svůj hlavní cíl - snížení bílkoviny v moči (proteinurie) po 36 týdnech léčby. U pacientů léčených ataciceptem klesla proteinurie o 46 % oproti výchozí hodnotě. To bylo o 42 % více než u placeba. Rozdíl je statisticky i klinicky významný.

Pokud lék dostane zrychlené schválení, mohli by pacienti používat autoinjektor. Injekci pod kůži by si podávali doma, jednou týdně. Doplňující výsledky sledování funkce ledvin firma očekává už ve třetím čtvrtletí 2026, dříve, než se původně čekalo. Poté plánuje ve čtvrtém čtvrtletí požádat o plné schválení léku.

Hlavním konkurentem je firma Novartis (NVS). Její lék Vanrafia získal od FDA zrychlené schválení pro stejnou diagnózu už v dubnu 2025, a to na základě jiné klinické studie.

Vera Therapeutics dosáhla dohody s FDA, která umožní dřívější analýzu klíčové fáze 3 studie a otevírá cestu k plnému schválení léku atacicept u pacientů s IgA nefropatií. Datum PDUFA pro zrychlené schválení je stanoveno na 7. července 2026.

Revidovaná analýza dat eGFR ze studie ORIGIN 3 je nově naplánována na Q3 2026 – oproti původnímu termínu v roce 2027. Vera Therapeutics hodlá podat doplňující žádost o biologickou licenci (sBLA) v Q4 2026, přičemž plné schválení se očekává v roce 2027.

Atacicept cílí na cytokiny BAFF a APRIL a od FDA získal označení Breakthrough Therapy. Dosud byl podán více než 1 500 pacientům v klinických studiích. Předchozí studie ORIGIN 2b splnila primární i klíčové sekundární cíle se statisticky významným snížením proteinurie, přičemž bezpečnostní profil léku byl srovnatelný s placebem.