Vanda Pharmaceuticals Inc.

Vanda Pharmaceuticals oznámila, že lék VQW-765 ve třetí fázi klinického testování nesplnil primární cíl, tedy hlavní výsledek, který měla studie prokázat. Lék byl určen dospělým se sociální úzkostnou poruchou. Měl tlumit náhlou úzkost a pacient by ho užil, až když by ho potřeboval. Vanda vyvíjí léky na psychiatrická onemocnění a poruchy spánku.

Studie se zúčastnilo 546 dospělých ve věku 18 až 65 let na zhruba 30 pracovištích v USA. Každý účastník užil jednu dávku léku nebo placeba. Potom prošel zátěžovým testem, při kterém musel veřejně vystoupit. Svou nervozitu hodnotil na škále od 0 do 100.

Primárním cílem byla míra stresu u žen. Ženy, které užily lék, skončily na 65,6 bodu, ženy s placebem na 66,0 bodu. Rozdíl je statisticky nevýznamný (p = 0,89), takže ho nelze připsat účinku léku. Lék nesplnil ani klíčový vedlejší cíl, tedy míru stresu u mužů a žen dohromady (64,7 bodu s lékem vs. 63,8 bodu s placebem).

Studie měla potvrdit výsledky dřívější menší studie druhé fáze. V ní měli lidé s trémou z vystupování po léku číselně nižší stres než po placebu. Nová studie to nepotvrdila. Podle firmy byl lék bezpečný a pacienti ho dobře snášeli. Vanda vývoj VQW-765 pozastavila, dokud nevyhodnotí všechna data ze studie. Práva na lék získala od Novartisu formou licence.

Vanda Pharmaceuticals (Nasdaq: VNDA) oznámila, že lék VQW-765 ve třetí fázi klinické studie nesplnil primární cíl (hlavní sledovaný ukazatel). Lék měl pomáhat při akutní úzkosti u dospělých se sociální úzkostnou poruchou. Vanda k němu získala licenci od firmy Novartis.

Studie se zúčastnilo 546 dospělých ve věku 18 až 65 let. Polovina dostala lék, polovina placebo. Všichni prošli standardizovaným zátěžovým testem: měli si připravit a přednést projev před komisí, která jim nedávala žádnou zpětnou vazbu. Na stupnici od 0 do 100 se měřilo, jak velké napětí lidé cítí. U žen, které tvořily hlavní sledovanou skupinu, bylo průměrné napětí 65,6 s lékem a 66,0 s placebem. Rozdíl není statisticky významný (p = 0,8899). Ani ve skupině všech účastníků se lék od placeba neodlišil (64,7 oproti 63,8).

Studie měla potvrdit výsledky dřívější menší studie druhé fáze. V ní lidé s trémou z vystupování uváděli nižší stres. Tyto výsledky se nepotvrdily. Generální ředitel Mihael Polymeropoulos uvedl, že je firma zklamaná. Vývoj léku VQW-765 firma pozastavila do dalšího rozboru všech dat.

Farmaceutická firma Vanda Pharmaceuticals oznámila dobré výsledky klíčové studie fáze III. Testovala svůj lék Hetlioz (léčivá látka tasimelteon) u dospělých s poruchou pozdní fáze spánku a bdění (DSWPD). Jde o chronické posunutí vnitřních biologických hodin. Člověk pak neusne dřív než k ránu, i když jde spát v běžnou dobu. V USA touto poruchou trpí odhadem 0,5 až 4,1 milionu dospělých.

Studie zahrnovala 40 pacientů. Hetlioz v dávce 20 mg posunul nástup spánku v průměru o 42,5 minuty dřív. U placeba to bylo jen 5,4 minuty. Rozdíl byl statisticky významný. Alespoň o 30 minut dřív usnulo 60 % pacientů léčených Hetliozem, u placeba jen 15 %. Bezpečnost léku zůstala stejná jako dosud a nové nežádoucí účinky se neobjevily.

Vanda teď chce výsledky projednat s americkým Úřadem pro léčiva a potraviny (FDA). Podá žádost o rozšíření schválení léku o novou diagnózu (tzv. sNDA). Hetlioz je už schválen pro dvě jiné poruchy spánku — cyklus spánku a bdění nesouhlasný s 24hodinovým dnem (od roku 2014) a noční poruchy spánku u Smith-Magenisova syndromu (od roku 2020). Pokud FDA žádost schválí, šlo by o první lék oficiálně povolený k léčbě DSWPD.

Evropská komise udělila experimentálnímu léku imsidolimab od firmy Vanda Pharmaceuticals status léku pro vzácná onemocnění. Ten zjednodušuje a zlevňuje vývoj léku a po schválení přináší delší tržní exkluzivitu. Lék je určen k léčbě generalizované pustulózní psoriázy (GPP). Jde o vzácnou a závažnou kožní nemoc s hnisavými pupínky po celém těle, která může ohrozit život.

Stejné označení pro tento lék už dříve udělil americký a japonský regulátor. V Evropské unii jde vůbec o první udělení statusu vzácného léku pro přípravek na GPP. Žádost o plné schválení léku v USA nyní posuzuje úřad FDA, rozhodnout má do 12. prosince 2026.

Farmaceutická firma Vanda Pharmaceuticals ve druhém čtvrtletí 2026 snížila tržby o 4 % na 50,5 milionu dolarů. Růst léků Fanapt a PONVORY vyrovnal propad tržeb z léku HETLIOZ, který čelí levnějším generickým verzím. Firma potvrdila výhled tržeb na celý rok.

Tržby z léku Fanapt na bipolární poruchu a schizofrenii vzrostly o 23 % na 36 milionů dolarů, počet předepsaných balení stoupl o 31 %. Naopak tržby z léku HETLIOZ na poruchy spánku se propadly o 66 % na 5,6 milionu dolarů kvůli generické konkurenci. Nový lék NEREUS uvedený na trh v květnu zatím vygeneroval jen 1 milion dolarů tržeb. Lékárny sice odebraly zboží za 15,2 milionu dolarů, firma si ale do tržeb připsala jen zlomek. Není totiž jisté, jestli si lék pacienti skutečně nechají.

Na druhou polovinu roku firma plánuje uvedení nového léku BYSANTI na bipolární poruchu a schizofrenii. Americký lékový úřad FDA má do 12. prosince 2026 rozhodnout o schválení dalšího léku Quimilza proti vzácné kožní nemoci. Do konce roku 2026 nebo začátku roku 2027 firma čeká výsledky několika klinických studií třetí fáze. To je poslední fáze testování před možným schválením léku.

Biofarmaceutická firma Vanda Pharmaceuticals oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil jejímu experimentálnímu léku VCA-894A status vzácné dětské nemoci (zjednodušené schvalovací řízení pro léky na vzácné nemoci u dětí). Lék léčí vzácnou formu nervosvalové nemoci Charcot-Marie-Tooth typu 2S. Ta postihuje méně než 1 z milionu lidí na světě.

Přípravek se zatím vyvíjí pro jednoho konkrétního pacienta s dosud nikde jinde nepozorovanou genetickou variantou nemoci. Nemoc postupně vede ke svalové slabosti a ztrátě hybnosti. U dětí může způsobit i ztrátu schopnosti chodit.

Díky získanému statusu může firma v budoucnu získat od FDA poukaz na přednostní posouzení žádosti o schválení jiného léku (výhodu, kterou firmy mohou i prodat jiné farmaceutické společnosti). Musí ale splnit další podmínky. O tom rozhodne až budoucí schvalovací řízení.

Vanda Pharmaceuticals oznámila, že japonské ministerstvo zdravotnictví udělilo jejímu léku imsidolimab status sirotčího léku pro léčbu generalizované pustulózní psoriázy – vzácného a závažného kožního onemocnění. Tento status přináší dotace na výzkum a vývoj a potenciální tržní exkluzivitu až 10 let po případném schválení v Japonsku.

V Japonsku trpí tímto onemocněním přibližně 2 200 pacientů. Imsidolimab je humanizovaná monoklonální protilátka, která inhibuje signalizaci receptoru interleukinu-36 (IL-36). Japonská populace je pro tento přípravek zvláště relevantní – genetické varianty IL36RN jsou v ní zastoupeny nadprůměrně, zejména v rodinách z Hokkaida.

Podobné regulační uznání imsidolimab již dříve získal v USA. Vanda Pharmaceuticals (ticker: VNDA) se zaměřuje na vývoj terapií pro vzácná onemocnění.

Vanda Pharmaceuticals oznámila, že výsledky za první čtvrtletí 2026 zveřejní 6. května 2026 po zavření trhu. Konferenční hovor vedení se uskuteční téhož dne v 16:30 ET.

Záznam hovoru bude dostupný na webu společnosti od 20:30 ET do 23:59 ET 13. května 2026.