Voyager Therapeutics, Inc.

Voyager Therapeutics (vyvíjí genové terapie nemocí nervového systému, například Alzheimerovy choroby) jmenovala Robin Swartzovou prezidentkou. Funkci zastává od 20. října 2026. Dosud ve firmě vedla obchodní i provozní oddělení.

V prvním čtvrtletí 2027 má Swartzová ve funkci generálního ředitele nahradit Alfreda Sandrocka. Ten zůstane ve vedení, dokud firma nezíská první údaje o krátkodobé bezpečnosti genové terapie VY1706 u dospělých s Alzheimerem v časném stadiu. Firma je očekává v prvním čtvrtletí 2027, pokud včas nabere dost pacientů.

Sandrock pak zůstane členem správní rady. Swartzová pracuje ve firmě od roku 2021. Předtím 26 let působila ve firmách Genzyme a Sanofi Genzyme.

Jim Cramer doporučil 23letému investorovi koupit akcie Voyager Therapeutics (VYGR) s upozorněním, že na zisk může čekat celý život. Jde o spekulativní sázku na genovou terapii neurologických nemocí – firma nemá žádné schválené produkty a je hluboce ztrátová.

V prvním čtvrtletí fiskálního roku 2026 vykázal Voyager tržby pouhých 2,59 milionu dolarů, tedy o více než 70 % pod konsenzem analytiků. Čistá ztráta dosáhla 27,94 milionu dolarů, EPS byl -0,47 dolaru (odhad byl -0,53 dolaru). Tržby z partnerství s Neurocrine a Novartis klesly meziročně z 80 na 40 milionů dolarů.

Akcie se 30. června obchodovaly za 3,50 dolaru, od začátku roku ztratily 10,94 % a za posledních deset let 68,64 %. Tržní kapitalizace činí přibližně 213,6 milionu dolarů.

Přesto všech 11 analytiků sledujících titul doporučuje Koupit. Průměrný cenový cíl je 14,89 dolaru, H.C. Wainwright cíluje na 25 dolarů. Hotovost na účtu ve výši 171,66 milionu dolarů by měla firmě vystačit do roku 2028.

Klíčovým katalyzátorem je kandidát VY1706 pro Alzheimerovu chorobu, který v červnu obdržel souhlas FDA s klinickým testováním. Preklinické studie u primátů ukázaly snížení tau proteinu o 64–75 %. První podání lidem se očekává ve druhé polovině roku 2026. Potenciální milníkové platby z partnerství dosahují až 2,4 miliardy dolarů.

Voyager Therapeutics (VYGR) oznámila, že její experimentální génová terapie VY1706 bude prezentována na Mezinárodní konferenci Alzheimer Association (AAIC) v Londýně 13. července 2026. Terapie v předklinických studiích snížila protein tau v klíčových oblastech mozku primátů až o 75 %.

VY1706 cílí na protein tau spojený s neurodegenerací a kognitivním poklesem při Alzheimerově chorobě. Podává se jako jednorázová intravenózní dávka a využívá technologii TRACER AAV kapsidy s receptorem ALPL pro transport do mozku. Terapie se přitom vyhýbá játrům, čímž snižuje nežádoucí účinky typické pro jiné systémově podávané génové terapie.

Tříměsíční toxikologické studie na primátech prokázaly příznivý profil snášenlivosti bez nežádoucích nálezů až do nejvyšší testované dávky 5E13 vg/kg. FDA udělila souhlas pro Investigační nový lék (IND). Klinické zkoušky na pacientech s časnou Alzheimerovou chorobou by měly začít v druhé polovině roku 2026.

Generální ředitel Voyager Therapeutics (VYGR) Alfred W. Sandrock Jr. se zúčastní předem nahrané diskuse na 7. ročníku konference H.C. Wainwright Neuro Perspectives. Záznam bude dostupný na webu společnosti od 15. června 2026 v 7:00 ET a zůstane archivován minimálně 30 dní.

Voyager Therapeutics je biotechnologická firma vyvíjející genové terapie pro neurologická onemocnění. V pipeline má programy pro Alzheimerovu chorobu, Parkinsonovu chorobu, Friedreichovu ataxii a ALS. Ke svému výzkumu využívá vlastní platformu TRACER™ AAV. Mezi partnery společnosti patří Alexion/AstraZeneca Rare Disease, Novartis Pharma AG a Neurocrine Biosciences.

Voyager Therapeutics (VYGR) získal od amerického regulátora FDA povolení zahájit klinické zkoušky experimentální genové terapie VY1706, která cílí na snížení produkce tau proteinu v mozku – klíčového faktoru při rozvoji Alzheimerovy choroby. Jde o první genovou terapii tohoto druhu zaměřenou přímo na produkci tau.

V předklinických studiích na primátech VY1706 snížil hladinu MAPT mRNA o 51–75 % a tau protein o 48–64 % v klíčových mozkových oblastech. Terapie přitom nevykazovala nežádoucí nálezy ani při nejvyšší testované dávce.

Léčivo se podává intravenózně prostřednictvím kapsidu cíleného přímo na mozek a působí na tau jak uvnitř buněk, tak v extracelulárním prostoru. Zahájení dávkování pacientů s časnou Alzheimerovou chorobou se očekává ve druhé polovině roku 2026.

Klinická studie bude otevřená, s eskalací dávek, a zahrne až 18 pacientů ve třech kohortách. Primárním cílem je bezpečnost a snášenlivost, sekundárně vědci sledují změny biomarkerů tau v mozkomíšním moku a výsledky PET zobrazení mozkové patologie.