Novartis AG

Novartis oznámil, že jeho lék Rhapsido (remibrutinib) splnil primární cíle studie RemIND u tří nejčastějších podtypů chronické indukovatelné kopřivky – jde o první cílenou terapii s prokázanou účinností v globální fázi III. To otevírá přístup na trh s 29 miliony pacientů po celém světě, z nichž více než polovina nespatří dostatečnou úlevu od antihistaminik.

Nejsilnější výsledky přinesla studená kopřivka: úplné odpovědi dosáhlo 56,3 % pacientů léčených přípravkem Rhapsido oproti 14,6 % na placebu. U symptomatické dermografie a cholinergní kopřivky činil podíl úplných odpovědí shodně 29,3 % versus 14,0 % a 15,8 % na placebu. Účinnost se projevila již ve druhém týdnu u dvou ze tří podtypů.

Rhapsido je orální inhibitor BTK, který blokuje uvolňování histaminu. Lék je již schválen v USA, EU a Číně pro chronickou spontánní kopřivku. Novartis podal doplňkovou žádost u FDA pro podtyp symptomatické dermografie a další regulační podání plánuje v průběhu roku 2026. Bezpečnostní profil léku byl příznivý, bez zaznamenaných problémů s játry.

Novartis oznámil, že experimentální lék del-brax splnil primární i klíčové sekundární cíle ve studii FORTITUDE fáze I/II u pacientů s progresivním neuromuskulárním onemocněním FSHD – výsledek posiluje šance na první schválenou léčbu měnící průběh této dosud nevyléčitelné choroby. Studie na 51 pacientech prokázala snížení hladiny biomarkeru KHDC1L i kreatinkinázy, markeru poškození svalů.

Del-brax je antibody oligonucleotide conjugate (AOC), nová třída RNA terapií kombinující specifičnost monoklonálních protilátek s přesností oligonukleotidů. Lék cílí na aberantní expresi genu DUX4, která stojí za poškozováním svalů u FSHD. Bezpečnostní profil odpovídá předchozím datům.

Novartis nyní plánuje jednat s globálními regulátory na základě dat z fáze I/II. Fáze III pod názvem FORTITUDE-3 již probíhá – zahrnuje 200 pacientů ve věku 16–70 let, kteří dostávají dávku 2 mg/kg každých 6 týdnů. Lék má od FDA designace Orphan Drug a Fast Track, od EMA pak designaci Orphan Drug.

Del-brax získal Novartis prostřednictvím akvizice Avidity Biosciences v únoru 2026. Z téže akvizice pocházejí další dva kandidáti: del-desiran ve fázi III pro myotonickou dystrofii typu 1 (DM1) a del-zota ve fázi II pro Duchennovu svalovou dystrofii (DMD). FSHD postihuje v USA a EU odhadem 45 000 až 87 000 pacientů.

Novartis a soukromá biotech firma Orionis Biosciences rozšiřují svou víceletou spolupráci na vývoj molekulárních lepidel, což může být pro Orionis velmi výnosné. Firma okamžitě získá 40 milionů USD a má nárok na milníkové platby až do výše 1,4 miliardy USD.

Spolupráce se zaměřuje na objev a vývoj tzv. molekulárních lepidel – terapeutické modality, která přibližuje bílkoviny a umožňuje cílit na dříve nedosažitelné biologické procesy. Orionis do partnerství přináší svou platformu Allo-Glue™ a AI-řízený systém pro návrh léčiv. K milníkovým platbám se přidají také odstupňované royalty z čistých tržeb produktů vzniklých v rámci spolupráce.

Orionis je soukromá klinická společnost s portfoliem programů v onkologii a imunologii. Novartis (ticker: NVS) takto rozšiřuje přístup k technologiím v oblasti proximity-indukovaných terapií, které patří k nejsledovanějším trendům v moderní farmakologii.

Novartis prezentuje v červnu 2026 na kongresu EAACI klinická data svého léčiva Rhapsido (remibrutinib), určeného především pro pacienty s chronickou kopřivkou. Firma připravila celkem 10 abstraktů, včetně dvou pozdně přihlášených ústních prezentací.

Mezi klíčové výstupy patří výsledky studie fáze III RemIND pro chronickou indukovatelnou kopřivku – jde o největší studii v této indikaci. Dále budou prezentována rozšiřující data ze studie REMIXED fáze IIIb pro chronickou spontánní kopřivku.

Program zahrnuje také fáze III data pro tři typy chronické indukovatelné kopřivky, fáze II analýzu dávkové odpovědi pro alergii na arašídy a výsledky observační studie REASSERT hodnotící účinnost, bezpečnost a kvalitu života pacientů s chronickou spontánní kopřivkou. Součástí prezentací jsou i data z Číny o zátěži pacientů.

Remibrutinib podle dostupných výsledků vykazuje lepší účinnost než placebo v chronické indukovatelné kopřivce a trvalou účinnost s příznivým bezpečnostním profilem v chronické spontánní kopřivce.

Novartis zveřejnil finální výsledky studie ALIGN fáze III, které potvrzují, že lék Vanrafia (atrasentan) klinicky významně zpomaluje poškození ledvin u pacientů s IgA nefropatií – onemocněním, u něhož až 50 % nemocných dospěje do selhání ledvin během 10–20 let. Pro investory jde o potvrzení klinické hodnoty léku, který již získal zrychlené schválení v USA a Číně.

Studie trvala 2,5 roku a zahrnovala 340 pacientů s biopsií prokázanou diagnózou. Vanrafia zpomalila pokles funkce ledvin přibližně o 34 % oproti placebu a snížila množství proteinu v moči o 38,3 % v 9. měsíci. Efekt přetrvával až do konce léčby, kde snížení proteinurie dosáhlo 28,4 %.

Bezpečnostní profil byl konzistentní s předchozími studiemi bez nových varovných signálů. Příznivé účinky se projevily i u pacientů, kteří souběžně užívali inhibitory SGLT2. Výsledky byly publikovány v časopise The Lancet a prezentovány na kongresu Evropské renální asociace.

Vanrafia obdržela zrychlené schválení v USA a Číně v roce 2025 pro snížení proteinurie. Novartis plánuje podat žádost o tradiční schválení v roce 2026.

Novartis na kongresu EULAR 2026 v Londýně (3.–6. června) zveřejní nová klinická data ze 31 abstrakt svého imunologického portfolia, což potvrzuje šíři jeho výzkumné pipeline v revmatologii.

Klíčová část prezentací se týká přípravku Cosentyx (secukinumab) – data pocházejí ze studie REPLENISH, označované za největší globální studii fáze III v polymyalgii revmatické. Firma zároveň ukáže analýzu vlivu časné biologické léčby na radiografickou progresi u psoriazické artritidy.

Druhým hlavním tématem je ianalumab, experimentální přípravek ve fázi III. Novartis představí výsledky rozšiřující studie u Sjögrenova syndromu s sledováním až do 108. týdne a také data z fáze II u systémového lupus erythematosus.

Třetí oblastí je CAR-T terapie rap-cel (rapcabtagene autoleucel, YTB323). Data pokrývají systémovou sklerózu a těžkou refraktérní idiopatickou zánětlivou myopatii – indikace, kde dosavadní léčba selhává.

Novartis představí na kongresu ERA 2026 v Glasgow výsledky z 15 abstrakt zaměřených na léčbu ledvinových onemocnění, včetně dlouhodobých dat z klinických studií fáze III. Konference se koná od 3. do 6. června 2026.

Klíčová část prezentací se týká léčiv Vanrafia (atrasentan) a Fabhalta (iptacopan). Studie ALIGN přináší 2,5letá data o účinnosti atrasentanu na funkci ledvin. Studie APPLAUSE-IgAN ukazuje, že iptacopan dosahuje téměř normálního poklesu funkce ledvin u vybraných skupin pacientů.

Novartis také představí data ze 124 týdnů studie fáze I/II s léčivem zigakibart u IgA nefropatie.

Novartis zveřejní na letošních konferencích ASCO Annual Meeting 2026 a EHA Congress 2026 více než 65 abstraktů s novými klinickými daty – výsledky mohou ovlivnit postavení několika přípravků v léčebných standardech. Prezentace pokrývají radioligandovou terapii, rakovinu prostaty, prsu i hematologická onemocnění.

Klíčovým příspěvkem bude studie PSMAddition k přípravku Pluvicto (lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan) u metastatického hormonálně citlivého karcinomu prostaty. Pro onkologii prsu přinese studie NATALEE nová data o Kisqali (ribociclib) – konkrétně o prognostickém a prediktivním dopadu genové exprese z největšího biomarkerového datasetu v kategorii inhibitorů CDK4/6.

U chronické myeloidní leukemie představí Novartis 144týdenní výsledky studie ASC4FIRST pro Scemblix (asciminib) v první linii léčby Ph+ CML-CP. Fabhalta (iptacopan) bude prezentována s daty o dlouhodobé účinnosti u paroxismální noční hemoglobinurie – sledování dosahuje až 4 let, u fáze 2 studií dokonce 6 let.

Z pipeline zazní výsledky fáze 3 studie ianalumabu (VAY736) v imunitní trombocytopenii, fáze 1 dat pro aktinium-based radioligandovou terapii, data pelabresib (DAK539) u myelofibrózy po selhání inhibitorů Janus kinázy a výsledky CAR-T terapie rapcabtagene autoleucel (YTB323) pro těžká autoimunitní onemocnění.

Novartis zveřejnil nová data ze studie PSMAddition, podle nichž léčivo Pluvicto v kombinaci se standardní péčí snižuje riziko progrese PSA o 58 % oproti samotné standardní péči – výsledek, který posiluje šance léku na rozšíření indikace do dřívější fáze léčby. Hazard ratio dosáhl 0,42 (95% CI: 0,30–0,59).

Studie sledovala pacienty s metastatickým hormonálně citlivým karcinomem prostaty. V 48. týdnu dosáhlo nedetekovatelných hladin PSA pod 0,2 ng/mL 87,4 % pacientů na kombinované léčbě oproti 74,9 % na samotné standardní péči.

Závažné nežádoucí účinky (stupeň ≥3) se vyskytly u 50,7 % pacientů na kombinaci versus 43 % na standardní péči. Nejčastěji šlo o suchou úst, únavu, nauseu a anémii. Bezpečnostní profil odpovídá předchozím studiím PSMAfore a VISION.

Novartis již podal žádosti o regulační schválení v USA, Číně a Japonsku; rozhodnutí se očekávají ve druhé polovině roku 2026. Potenciální trh je značný – ročně je v těchto a dalších klíčových zemích diagnostikováno přibližně 186 000 mužů s tímto typem rakoviny prostaty. Přibližně třetina z nich nedosahuje nedetekovatelných hladin PSA pouze se standardní péčí a onemocnění typicky progreduje do 20 měsíců od diagnózy.

Novartis vykázal za první čtvrtletí výsledky pod očekáváním analytiků – konkurence generických léků zasáhla jeho nejprodávanější přípravek a akcie firmy v předtržním obchodování klesly o 3 %. Čisté tržby dosáhly 13,11 miliardy dolarů oproti očekávaným 13,40 miliardám, upravený provozní zisk byl 4,9 miliardy dolarů místo odhadovaných 5,1 miliardy.

Hlavním viníkem je srdeční lék Entresto. Jeho tržby meziročně propadly o 42 % na 1,31 miliardy dolarů, přičemž analytici počítali s 1,37 miliardy. Lék loni tvořil 14 % celkových čistých tržeb firmy. Patentová ochrana Entresta v Evropě skončila v listopadu, generika proto rychle získávají podíl. Podobnému tlaku čelí i léky Promacta a Tasigna.

Celkový provozní příjem skupiny klesl o 12 %. Na letošní rok firma počítá s dopadem konkurence generik ve výši 4 miliard dolarů. Vedení přesto výhled na celý rok nezměnilo a očekává návrat růstu ve druhé polovině roku. Novartis podle vlastních slov prochází největším cyklem patentových expirací za dvě desetiletí.

Generální ředitel Novartisu Vas Narasimhan varuje, že americká politika stanovování cen léků pod Trumpovou administrativou vytvoří velmi obtížnou situaci pro farmaceutické firmy i pacienty. Dopad politiky MFN (Most Favored Nation) se podle něj plně projeví v příštích 18 měsících.

Novartis zároveň tlačí na evropské a japonské vlády, aby změnily způsob odměňování inovací. Pokud se tak nestane, hrozí, že nová léčiva vstoupí na tyto trhy se zpožděním – nebo k nim pacienti vůbec přístup nezískají. Narasimhan označil dlouhodobé důsledky za významné a první dvě čtvrtletí roku za turbulentní.

Novartis zveřejnil výsledky prvního čtvrtletí 2026 s tržbami 13,1 miliardy USD, které v konstantních měnách klesly o 5 procent kvůli erozi generických léků na americkém trhu. Pro investory je klíčové, že prioritní značky rostly výrazně rychleji, než celkové číslo napovídá.

Onkologický lék Scemblix zdražil o 79 procent, Pluvicto o 70 procent, Leqvio o 69 procent a Kisqali o 55 procent. Čistý zisk dosáhl 3,2 miliardy USD, což představuje meziroční pokles o 13 procent. Zisk bez jednorázových položek klesl o 14 procent v konstantních měnách, marže se ustálila na 37,3 procentech. Volný peněžní tok činil 3,3 miliardy USD.

Společnost potvrdila výhled na celý rok 2026: tržby by měly vzrůst o nízké jednociferné procento, zisk bez jednorázových položek naopak o nízké jednociferné procento klesnout.

Novartis dokončil akvizici firmy Avidity, která přináší tři kandidáty v pozdních fázích vývoje pro neuromuskulární onemocnění. Z regulatorního pohledu obdržel remibrutinib pozitivní stanovisko evropského výboru CHMP a kladné výsledky fáze III. Ianalumab získal od amerického úřadu FDA označení Breakthrough Therapy a Cosentyx schválení pro pediatrické pacienty.

Novartis získal souhlas Evropské komise pro lék Rhapsido (remibrutinib) – první perorální cílené léčivo pro chronickou spontánní kopřivku u dospělých. Jde o potenciálně velký trh: v Evropě trpí tímto onemocněním přibližně 4 miliony lidí, celosvětově pak zhruba 40 milionů.

Rhapsido je vysoce selektivní inhibitor BTK pathway, který snižuje uvolňování histaminu zodpovědného za svědění a otoky. Užívá se dvakrát denně bez nutnosti laboratorního monitorování. Zlepšení příznaků pacienti zaznamenali již v prvním týdnu léčby.

Klinické studie REMIX-1 a REMIX-2 zahrnovaly celkem 925 pacientů. Lék vykazuje příznivý bezpečnostní profil bez obav o jaterní toxicitu. Více než 50 procent pacientů s chronickou spontánní kopřivkou nemá dostatečnou odezvu na konvenční antihistaminovou léčbu, což naznačuje rozsah nezaplněné lékařské potřeby.

Pozitivní stanovisko vydal Výbor pro léčivé přípravky pro humánní použití v únoru 2026. Remibrutinib je zároveň zařazen do Mezinárodní směrnice pro léčbu kopřivky z roku 2026. Lék je již schválen v USA, Číně a dalších zemích. Novartis ho testuje také pro chronickou indukovatelnou kopřivku a další indikace.

Evropský lékový výbor CHMP doporučil schválení léku Itvisma od Novartisu pro léčbu spinální svalové atrofie, což otevírá cestu k první genově náhradní terapii pro toto vzácné onemocnění v EU pro pacienty od 2 let výše. Evropská komise by měla vydat konečné rozhodnutí do dvou měsíců.

Itvisma je jednorázová genová terapie na bázi viru AAV9, která nahrazuje nefunkční gen SMN1. Ve studii STEER zlepšila motorické funkce pacientů o 2,39 bodu na škále HFMSE oproti 0,51 bodu u placeba (p = 0,0074). Studie sledovala 75 pacientů na léku a 51 na placebu po dobu 52 týdnů.

Klíčovou výhodou je, že dávku není třeba upravovat podle věku ani tělesné hmotnosti. Lék potenciálně snižuje potřebu dlouhodobé chronické léčby SMA. Spinální svalová atrofie postihuje přibližně 1–2 osoby na 100 000 lidí a vyskytuje se u zhruba 1 z 10 000 živě narozených dětí.

Novartis získal předkvalifikaci Světové zdravotnické organizace pro lék Coartem Baby – první antimalarikum vyvinuté speciálně pro novorozence a kojence vážící 2 až 5 kilogramů. Schválení WHO je klíčovým milníkem pro nákupy financované donory a veřejným sektorem v zemích s endemickou malarií.

Dosud neexistovalo schválené léčivo pro kojence pod 4,5 kilogramu. Nejmenší děti dostávaly formulace určené pro starší pacienty, což zvyšovalo riziko vedlejších účinků. Coartem Baby vznikl ve spolupráci s neziskovou organizací Medicines for Malaria Venture (MMV) a Novartis ho zpřístupňuje převážně na neziskové bázi. Lék je již zaveden v Ghaně.

Kontext ukazuje, proč je mezera na trhu tak velká. V roce 2024 bylo celosvětově 282 milionů případů malárie a 610 000 úmrtí. Děti mladší pěti let tvoří přibližně tři čtvrtiny maláriových úmrtí v Africe a ročně se tam v rizikových oblastech rodí přibližně 30 milionů novorozenců.

Novartis od roku 1999 dodal více než 1,1 miliardy léčebných kurzů původního Coartemu, převážně bez zisku. Od roku 2021 investoval do výzkumu v oblasti globálního zdraví přes 500 milionů USD.

Novartis oznámil, že Světová zdravotnická organizace schválila lék Coartem Baby – první antimalarikum speciálně vyvinuté pro novorozence a kojence vážící 2 až 5 kilogramů. Dosud neexistoval schválený přípravek pro děti pod 4,5 kilogramu, takže nejmenší kojenci dostávali léky určené starším dětem, což zvyšovalo riziko vedlejších účinků.

Malárie v roce 2024 zasáhla 282 milionů lidí a zabila 610 000 z nich – o přibližně 9 milionů případů více než rok předtím. Téměř všechny případy pocházejí z Afriky, kde děti mladší pěti let tvoří přibližně tři čtvrtiny všech úmrtí. Ročně se v afrických oblastech s výskytem malárie narodí zhruba 30 milionů dětí.

Lék vznikl ve spolupráci s neziskovou organizací Medicines for Malaria Venture (MMV). Novartis ho bude dodávat převážně na neziskové bázi; první zavedení proběhlo v Ghaně. Firma od roku 1999 distribuovala přes 1,1 miliardy kurzů přípravku Coartem, také převážně bez zisku.

Novartis od roku 2021 investoval do výzkumu a vývoje v oblasti globálního zdraví přes 500 milionů dolarů a aktuálně vyvíjí čtyři nová antimalarika bez artemisininu, která mají čelit rostoucí rezistenci na stávající léky.